Wachstumsfaktor PDGF
Forscher an der Universtität Lund und dem Karolinska Institut (beide in Schweden) haben den seit längerem bekannten Nervenzell-Wachstumsfaktor PDGF-BB (platelet-derived growth factor, Typ BB) erstmals an Menschen getestet. In vorangegangenen Tierversuchen, die bereits vor etwa zehn Jahren begonnen haben, war ein Rückgang von Parkinson-Symptomen und ein Anstieg von Dopamin-Produktion und -Transport durch PDGF-BB beobachtet worden. Um die prinzipielle Verträglichkeit und Wirksamkeit des Wachstumsfaktor am Menschen überprüfen zu können, wurde insgesamt zwölf Parkinson-Patienten mit moderaten Symptomen damit behandelt, aufgeteilt in drei Gruppen mit unterschiedlicher Dosis (0,2 bzw. 1,5 bzw. 5 mcg je Tag).
Dabei PDGF-BB über eine Medikamentenpumpe verabreicht, die in den Bauchraum implantiert wird und den Wirkstoff von dort über einen sog. intracerebroventrikular (i.c.v.)-Katheter in eine bestimmte Region des Gehirns (Monro foramen) transportiert. Dies ist nötig, weil das Protein PDGF-BB sonst nicht die Blut-Hirn-Schranke passieren könnte.
Der Wachstumsfaktor wurde über insgesamt zwölf Tage zugeführt. Nach ca. 85 Tagen wurden die Patienten bezüglich ihrer Parkinson-Symptome auf der UPDRS-Skala untersucht und weiterhin ein PET-Scan der relevanten Gehirnregionen angefertigt, um Veränderungen gegenüber einem PET-Scan im Ausgangszustand erkennen zu können.
Dabei war im PET-Scan eine signifikante Zunahme der Dopamin-Transporter-Bindung (DAT-Bindung) im Putamen (eine Region nahe der Einleite-Stelle) nach Gabe von PDGF-BB zu beobachten, und zwar umso mehr, je höher die Dosis von PDGF-BB war. In der Kontrollgruppe, die eine Placebo-Substanz über die Pumpe erhielt, nahm die DAT-Bindung im gleichen Zeitraum ab.
Die klinischen Parkinson-Symptome, bewertet nach der UPDRS-Skala, nahmen sowohl in der tatsächlich behandelten Gruppe als auch in der Kontrollgruppe ab. Dieser Effekt bei der Kontrollgruppe lässt sich durch den bei Morbus Parkinson in zahlreichen Studien nachgewiesenen, sehr deutlich ausgeprägten Placebo-Effekt erklären: wenn die Patienten glauben, dass sie eine wirkungsvolle Behandlung erhalten, bessern sich ihre Symptome merklich.
Die Verträglichkeit der Behandlung war sowohl in der Wirkstoff- als auch in der Placebo-Gruppe im Allgemeinen gut, wobei die in den Bauchraum implantierte Pumpe öfters lokale Reizungen etc. hervorgerufen hat.
Aufgrund dieser Ergebnisse schätzen die Forscher PDGF-BB als einen vielversprechenden Wirkstoff-Kandidaten ein, der das Potenzial hat, den bei Morbus Parkinson typischen Zellabbau in der Substantia Nigra und im Striatum zu stoppen und sogar umzukehren, d.h. Zellwachstum anzuregen.
Quellen:
- Original-Artikel im Journal of Clinical Investigation
- Pressemeldung 1 in MNT
- Pressemeldung 2 in MNT